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Ciencia y salud

Por José Antonio Lozano Teruel

La terapia genérica humana

Las comisiones correspondientes de los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos acaban de dar este verano luz verde a la realización inmediata de los primeros intentos de verdadera terapia genética en humanos

Las comisiones correspondientes de los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos acaban de dar este verano luz verde a la realización inmediata de los primeros intentos de verdadera terapia genética en humanos, algo que hace poco tiempo se consideraba de un futuro largo e incierto, pero que los rapidísimos progresos en la ingeniería genética molecular están convirtiendo en una posibilidad real.
 
En un primer caso, los investigadores Blaese y Anclerson están estudiando las posibilidades de algunos niños aquejados de una inmunodeficiencia severa ocasionada por la carencia del gen responsable de la producción de ADA (enzima adenosin deaminasa). Estos “niños burbuja” están totalmente expuestos a todo tipo de infecciones por el fallo general de su sistema inmunológico, por lo que han de sobrevivir en ambientes totalmente protegidos de agentes invasores exteriores. El tratamiento actual más eficaz consiste en el trasplante de médula ósea a partir de un donante adecuado, aunque muy recientemente se ha abierto otra esperanza de tratamiento mediante el suministro de la enzima defectuosa, adosada a una estructura portadora, mediante el fármaco denominado PEG-ADA.
 
Con terapia genética se han realizado previamente pruebas esperanzadoras sobre ratones inmunodeficientes, y lo que se pretende es efectuar otras semejantes sobre niños en los que no existe posibilidad de trasplante de médula ósea y que hayan estado sometidos al menos 9 meses al tratamiento con PEG-ADA. Si se tiene éxito, la experiencia consistirá en obtener linfocitos T del paciente (los linfocitos T poseen un papel primordial inmunológico) y mediante técnicas de ingeniería genética insertarles un gen de ADA humano, previamente aislado de personas sanas y del cual carecen los enfermos. Tras ello, las células T corregidas se readministrarán al paciente, esperándose que esas células sobrevivan y que funcionen adecuadamente, con lo que los niños deben mejorar de su situación de inmunodeficiencia.
 
El otro permiso para intentar la terapia genética ha sido dado hace un mes por el Comité Asesor sobre ADN recombinante de los Institutos Nacionales de la Salud para el proyecto presentado por el Dr. Rosenberg, (del Instituto Nacional de Cáncer de USA, para tratar a algunos pacientes terminales que sufren del cáncer de piel denominado melanoma maligno y sobre los cuales hayan fallado ya los diversos tipos de terapias usuales utilizados. En este caso se desea insertar un gen TNF (factor necrótico tumoral) que codifica la producción de una molécula que se ha comprobado experimentalmente que produce la regresión de los tumores en ratones.
 
El problema principal será que este gen anticanceroso funcione y produzca suficiente TNF en el tumor para que ocasione su regresión, pues para ello se necesita que el gen llegue precisamente hasta el tumor y no se disemine en el resto del cuerpo. Para intentar conseguirlo, los vehículos utilizados para transportar el gen TNF serán unos linfocitos especiales, denominados infiltrantes de tumores, que se aislaron hace cierto tiempo del tumor de un determinado paciente y que adecuadamente cultivados en el laboratorio han sido estudiados muy precisamente. Aunque por sí solos no se han podido utilizar terapéuticamente, lo que se ha comprobado fehacientemente es que, una vez introducidas estas células especiales linfocitarias en los pacientes, se dirigen específicamente al tumor situándose en el mismo, por lo que de este modo, si el sistema funcionase bien, una vez llegados allí los linfocitos, podría expresarse el gen TNF y atacar a las células tumorales in situ.
 
El Dr. Rosenberg hace unos días tenía ya preparados a varios pacientes para someterlos a este tratamiento de terapia genética cuya importancia sería muy grande, según sus propias palabras, si el sistema operase de acuerdo con las esperanzas existentes. De todos modos, se trata de ensayos previos y el tema global de la terapia genética tiene importantísimos problemas por resolver antes de que su uso sea eficaz prácticamente y de un modo generalizado.