El trasplante de médula ósea también podría ser eficaz en la terapia de algunas enfermedades neurológicas genéticas. En las leucodistrofias, donde unas de las células más afectadas son los macrófagos, el principal problema radica en la escasez de donantes histocompatibles. Se investigan soluciones consistentes en extraer células de la propia médula ósea del paciente, transferirle los genes adecuados mediante un vector, vírico o no, y volver a suministrar al enfermo las células ya transformadas. Algunos resultados preliminares son interesantes.