El profesor Evans, Nobel de Medicina 2007, ha utilizado las técnicas de “apuntamiento” genético para desarrollas diversos modelos de ratones con enfermedades humanas. Entre ellos destaca el modelo de ratón noqueado que desarrolla una enfermedad humana de fibrosis quística, con lo que ha podido usar esos modelos para estudiar los mecanismos patológicos y para comprobar los efectos de varias aproximaciones de terapia génica.