La manipulación genética permite obtener animales transgénicos que pueden ser de gran ayuda en el estudio de las enfermedades genéticas humanas yaque se pueden injertar en los animales los genes humanos defectuosos o sanos correspondiente y de este modo se convierten en excelentes modelos para la investigación de la enfermedad relacionada con el gen.Ya existen ratones-modelo para la esclerosis múltiple,la distrofia muscular de Duchenne, la hepatitis y diversos tipos de cánceres.